موفقیت دانشمندان در ژن درمانی نابینایان

 موفقیت دانشمندان در ژن درمانی نابینایان

    محققان موفق شدند پس از اثربخشی دور نخست ژن درمانی در بیماران LCA، چشم دوم بیماران را نیز تحت درمان قرار داده و بینایی آنها را بهبود بخشند.

     در مطالعات قبلی، 12 بیمار مبتلابه عارضه LCA مورد بررسی قرار گرفته و چهار بیمار نوجوان تحت ژن درمانی قرار گرفتند. در دور نخست ژن درمانی بینایی یک چشم بیماران پس از گذشت یک سال بهبود یافت.

     محققان بیمارستان کودکان فیلادلفیا و دانشکده پزشکی پرلمان در دانشگاه پنسیلوانیا پس از بررسی اثربخشی ژن درمانی در یک چشم بیماران مبتلابه عارضه LCA چشم دیگر این بیماران را نیز با همین روش تحت درمان قرار دادند که این درمان نیز بدون خطر و عوارض جانبی گزارش شده است. عارضه LCA یک بیماری ارثی است که باعث نابینایی مادرزادی شده یا فرد در کودکی به آن مبتلاشده و در جوانی بینایی خود را از دست می دهد.

     ژن طبیعی RPE65 عامل تولید پروتئین در چرخه بینایی است و بروز جهش ژنی و نقص عملکرد موجب تضعیف سلول های گیرنده نوری شبکیه چشم شده و فرد به مرور زمان بینایی خود را از دست می دهد.

     اگرچه محققان نگران واکنش سیستم ایمنی به ژن درمانی چشم دوم و مواجهه با یک پاسخ التهابی بودند، اما آزمایش روی حیوانات موثر بودن این روش را نشان داد.

برای ژن درمانی چشم دوم، یک ویروس که با روش های مهندسی ژنتیک اصلاح شده بود با یک نسخه از ژن معمولی RPE65 به بیماران تزریق شد. روش ژن درمانی در چشم دوم نیز موثر بود و بیماران قادر به دیدن در نور کم و حرکت در بین موانع با شرایط نوری ضعیف بودند.

     به گفته دکتر «ژان بنت» سرپرست تیم تحقیقاتی در دانشگاه پنسیلوانیا، بیماران پس از ژن درمانی اعلام کرد ند بینایی آنها بسیار بهبود یافته و قادرند در نور کم شب راه بروند و صورت افراد را تشخیص دهند.

     دکتر «منظر اشتری» متخصص رادیولوژی و از سرپرستان تیم تحقیقاتی در خصوص ژن درمانی چشم دوم بیماران می گوید: نور ضعیفی به چشم افرادی که به تازگی تحت درمان قرار گرفته بودند تابیده شد و با استفاده از روش تصویربرداری با رزونانس مغناطیسی عملکردی (fMRI) مشخص شد که مغز مسئول پاسخ و حساسیت چشم به نور بسیار کم است.

محققان تاکید می کنند باید تحقیقات بیشتری روی بیماران مختلف انجام شود تا از بی خطر بودن این روش درمانی اطمینان حاصل شود. ژن درمانی می تواند در آینده برای درمان بیماری های شبکیه و دیگر بیماری ها مورد استفاده قرار گیرد.

     ژن درمانی، روش اصلاح ژن های معیوب و عامل بیماری است. این روش درمانی در حال حاضر در مرحله تحقیقاتی است. در این مرحله شیوه های مختلفی برای اصلاح ژن مورد مطالعه مطرح است. مهم ترین روش به این منظور قرار دادن یک ژن سالم در ژنوم بیمار است.

     جالب است بدانید نخستین

    ژن درمانی در سال 1990 روی کودک 4 ساله ای با بیماری نادر ژنتیکی نقص ایمنی شدید ترکیبی انجام شد. این بیمار به دلیل نداشتن سیستم ایمنی طبیعی باید در محیط استریل نگهداری می شد و مرتب دوز بالای آنتی بیوتیک مصرف می کرد. بر این اساس گلبول های سفید بیمار گرفته و سپس در آزمایشگاه رشد داده شد و ژن سالم به گلبول ها وارد و دوباره به بیمار برگردانده شد. مطالعات بعدی نشان داد سیستم ایمنی بیمار تقویت شده است و بیمار دوباره به زندگی عادی برگشت، اما این روش درمانی یک درمان مادام العمر نبود و بیمار مجبور به تکرار درمان در هر چند ماه بود. موفقیت ژن درمانی اکنون امید دنیای پزشکی را برای درمان اختلالات بینایی بویژه در کودکان افزایش داده است.

منبع

 روزنامه ایران، شماره 5016 به تاریخ 2/12/90، صفحه 10 (دانش)

نظرات 0 + ارسال نظر
برای نمایش آواتار خود در این وبلاگ در سایت Gravatar.com ثبت نام کنید. (راهنما)
ایمیل شما بعد از ثبت نمایش داده نخواهد شد